近日，Ferring Pharmaceuticals在日本公布了一项3期临床试验的初步结果。结果显示：基因疗法Nadofaragene firadenovec对高危卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者（n=20）的治疗中，三个月完全缓解率为 75%；安全性方面，所有治疗相关不良事件均为 1 级（84.2%）或 2 级（15.8%），未报告 3 级、4 级或 5 级不良事件。之前，妙佑医疗国际（Mayo Clinic）公布数据显示，接受nadofaragene firadenovec治疗的患者完全缓解率高达79%。Nadofaragene firadenovec 是一种基于腺病毒载体的基因疗法，最初由芬兰基因疗法公司 FKD Therapies Oy 于2011年开发。2018年，FKD Therapies Oy将该疗法授权给Ferring。2019 年，Ferring Pharmaceuticals 与黑石生命科学合作，共同筹资 5.7 亿美元成立了专注于基因疗法的子公司 FerGene。FerGene 致力于新型基因疗法 Nadofaragene firadenovec 的全球开发和在美国的商业化。目前，Nadofaragene firadenovec 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗患有高危卡介苗（BCG）无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）并伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌（CIS）的成年患者。该批准基于157名患者的3期临床试验结果。Nadofaragene firadenovec（商品名为Adstiladrin）是是首个也是唯一一款获美国FDA批准的膀胱内给药非复制型基因疗法。其通过腺病毒载体将人干扰素 α-2b 基因递送至膀胱上皮细胞。其中，所包含的聚酰胺表面活性剂 Syn-3 可促进基因跨尿路上皮转移，并增强病毒转导。人干扰素 α-2b 基因在尿路上皮细胞中表达，产生多效性抗肿瘤作用，包括诱导细胞凋亡、调节免疫反应、抑制肿瘤细胞增殖和血管生成等，从而发挥抗癌功效。Nadofaragene firadenovec使用方法为每 3 个月通过导尿管经膀胱内灌注一次。灌注前推荐使用抗胆碱能药物进行预处理，灌注后将药物留在膀胱中 1 小时。关于Ferring Pharmaceuticals Ferring Pharmaceuticals 是一家全球领先的生物制药公司，成立于1950年，最初名为北欧激素实验室（Nordiska Hormon Laboratoriet）。1954 年，更名为 Ferring。其在全球拥有约 6500 名员工，在近 60 个国家和市场成立分支机构，产品销往 110 个国家。2024 年，公司实现总收入 23 亿欧元，同比增长 7%。
