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PNH是一种罕见且致命的血液系统疾病，发病率约为每百万人口1～10例，以青壮年患者居多，20～40岁患者约占77%。PNH患者容易出现乏力、贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症，PNH患者如果不进行治疗，五年内的死亡风险高达35%。经典型PNH目前在中国以输血和对症治疗为主，尚缺乏针对治病原因的有效的治疗手段。常规输血对症治疗， PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3～4小时，而Crovalimab可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。且Crovalimab能够有效抑制患者体内的补体。

补体系统，也称为补体级联反应，是先天免疫系统和适应性免疫系统的重要组成部分，可辅助或补充抗体与吞噬细胞清除病原体和受损细胞、介导免疫溶菌或溶血等作用，固称为补体（Complement）。该系统主要由肝脏合成的多种蛋白质组成，并在血液和组织中循环，涉及大约30多种蛋白质和蛋白质片段，约占血清中球蛋白的10%。当补体系统被激活时，其中的蛋白酶便会切割特定的补体蛋白质以释放细胞因子并引发进一步的级联反应。该过程可由三条生化途径激活：经典途径、凝集素（MLB）途径和替代途径。当补体系统异常激活时，可导致细胞和组织损伤，引起自身免疫性疾病和炎症性疾病。

▲补体级联反应示意，图源：Eye（DOI：https://doi.org/10.1038/s41433-021-01765-x）

药融云数据，www.pharnexcloud.com数据显示：国内布局补体领域新药的部分企业有信达生物、领诺医药、康景生物、览屹医药、迈威/普铭生物、舒泰神、科越医药、北海康成、天境生物、复星医药、天士力生物、安龙生物、天辰生物、舶望制药、朗来/美悦生物等等。

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参考：

NMPA/CDE；

药融云数据，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA/PMDA；

相关公司公开披露；

www.roche.com；

www.roche.com.cn；

陈芳菲,韩冰.补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的研究进展[J].临床血液学杂志,2021,34(11):819-824.DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2021.11.015；

庄俊玲,韩冰,等.从北京协和医院百年历史看阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊治发展历程[J].中国科学:生命科学,2021,51(08):938-947；

肖大为,胡赵丹,王雪妍,余河庆.阵发性睡眠性血红蛋白尿症与红细胞输注[J].中国社区医师(医学专业),2013,15(09):195-196；

补体龙头Apellis以多肽PK抗体，超罕见病迎来新治疗格局；等等。