造血干细胞移植赛道：首款通用干细胞疗法申报上市

2022年8月1日，Gamida Cell宣布其异体干细胞移植疗法Omidubicel的上市申请获得FDA受理，并获得优先审评资格，PDUFA日期为2023年1月30日。如果顺利获批，Omidubicel将成为首款异体干细胞移植疗法。

2019年全球有7700例12岁以上的血液瘤患者需要接受造血干细胞移植，其中1200例缺乏合适的骨髓捐献者。

长期以来，造血干细胞移植需要做个性化的匹配，目前仍然缺乏标准疗法。

如果获批，Omidubicel可以满足造血干细胞移植领域许多未满足的临床需求。

Omidubicel基于Gamida的NAM技术开发，通过美国公共脐带血库的脐带血细胞，经过扩增的CD34+ HSC与免疫细胞进行混合。

使用NAM技术就不需要另外一单位未处理脐带血，且该平台所扩增出的细胞在移植中更持久，归巢更加迅速。

Omidubicel的获批基于关键三期临床数据，入组125例患者，对照组为标准的脐带血造血干细胞移植。

对于主要终点，Omidubicel组的中性粒细胞重建平均时间仅12天，对照组则为22天，p值小于0.001。

与其他移植方式的历史数据相比，Omidubicel的中性粒细胞重建时间是最短的。

对于次要终点，血小板重建方面，Omidubicel也优于对照组。

Omidubicel移植显著减少了细菌和病毒感染的风险。

Omidubicel显著减少了住院时间。

Omidubicel改善了生存数据，但未达到统计学显著。

总结

骨髓移植领域，北大人民医院的半相合移植技术“北京方案”已经一定程度上扩大了造血干细胞移植的个性化匹配的范围。Omidubicel如果成功获批，将大幅提高造血干细胞移植的通用化程度，同时也显著提高了疗效，减少了感染风险，将为更多患者带来更好的临床选择。

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