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在中国，肺癌的发病率和死亡率位居癌症之首。所有肺癌分型中有80%-85%属于非小细胞肺癌 ，RET融合是肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌患者中约1%-2%患者携带RET融合。在中国，RET融合阳性非小细胞肺癌患者每年新增1~2万。RET融合的非小细胞肺癌患者被确诊时大多已处于疾病晚期，且对于此类患者化疗、免疫治疗疗效均有限。同时接近50%的RET融合非小细胞肺癌患者最终会发生脑转移，而脑转移患者1年的生存率仅为14%，临床上有巨大的未满足治疗需求。

甲状腺癌是内分泌系统最常见的恶性肿瘤，其组织学类型包括乳头状癌（PTC）、滤泡状癌（FTC），未分化甲状腺癌（ATC）和来源于滤泡旁C细胞的髓样癌（MTC）等。研究显示，中国人群甲状腺癌RET融合阳性的发生率约为6%；甲状腺髓样癌分为散发性和家族遗传性，RET突变的发生率分别为50%和99%。

2022年9月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准塞普替尼/Selpercatinib（睿妥^®）在中国用于RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET融合阳性的甲状腺癌、RET突变型甲状腺髓样癌的治疗。

塞普替尼是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子RET抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，可抑制多种RET变异。由礼来制药/ Loxo Oncology开发（本品相关专利WO-2018071447，最早由Array BioPharma首家研发），信达生物负责中国商业化。

药融云数据www.pharnexcloud.com，可查看本品信息

2023年2月，礼来制药发布财报。数据显示：塞普替尼2022财年全球营收为1.92亿美元，同比增加67%。2022年Q4业绩为6500万美元，单季度提升较快。

2021/2022年本品业绩

2018-2022年礼来制药营收利润状况

2023年3月4日，信达生物开始面向全国供药，这标志着国内RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌患者迎来新的治疗选择。药融云数据www.pharnexcloud.com显示：睿妥®零售价为：80mg*56粒/1盒 32833.5元人民币。

塞普替尼在中国获批是基于全球临床研究LIBRETTO-001的数据和LIBRETTO-321临床研究中国人群数据：

（1）RET融合晚期非小细胞肺癌患者接受塞普替尼单药治疗，一线治疗ORR 84%，mPFS 22个月，中国人群一线治疗ORR达91%。二线治疗ORR 61%，mPFS 24.9个月，中国人群二线治疗ORR为58%。脑转移者颅内ORR 85%，颅内DCR 100% 。

（2）RET突变甲状腺髓样癌患者接受塞普替尼治疗，ORR为58.6%，其中初治患者ORR为58.8%，经治患者ORR为58.3%。中位随访9.0个月后，中位DOR未达到，94.1%的缓解患者依然持续缓解。对于入组的1例RET融合阳性的晚期甲状腺癌初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（PR），最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续。

药融云数据www.pharnexcloud.com显示，本领域其他在研的境内企业有：首药控股、同源康、石药集团、科伦博泰、基石药业/Blueprint、晶泰科技/深圳众格生物、白云山/成都先导、信诺维、海思科、艾力斯、海正药业、邦顺制药、东阳光药、辉启生物、复星医药、创特医药/正大丰海、志健金瑞、徐诺药业、赛特明强医药等等。

此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场

参考：

NMPA/CDE；

药融云数据，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA/PMDA；

相关公司公开披露；礼来制药https://www.lilly.com；

https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-reports-fourth-quarter-2022-financial-results-core；

2022财报https://investor.lilly.com/static-files/5faefa00-79a8-40c1-bb68-15292673527d；

https://www.lilly.com.cn；信达生物；

Lu S, Cheng Y,et al.Efficacy and safety of selpercatinib in Chinese patients with advanced RET fusion-positive non-small-cell lung cancer: a phase II clinical trial (LIBRETTO-321)[J].Ther Adv Med Oncol 2022, Vol. 14: 1–13；

Drilon A ,  Lin J J ,  Filleron T , et al. Brief Report: Frequency of Brain Metastases and Multikinase Inhibitor Outcomes in Patients with RET -Rearranged Lung Cancers[J]. Journal of Thoracic Oncology, 2018, 13(10):1595-1601；

NCCN guideline for Thyroid Cancer 2022 v2；

GLOBOCAN，https://gco.iarc.fr/tomorrow ；

NIH：https://www.cancer.gov/types/thyroid/hp/thyroid-treatment-pdq#_6；

https://seer.cancer.gov/statistics；

Shi M, et al. Identification of RET fusions in a Chinese multicancer retrospective analysis by next-generation sequencing[J]. Cancer Science, 2021, 113(1):308-318. [12]；等等。