FDA批准首个抗癌肽偶联药物，及致命儿童代谢缺陷首款疗法

2021/3/25 14:05:28
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2月26日，美国FDA宣布批准了Pepaxto(melphalan flufenamide，又名melflufen，中文名为美氟芬)和Nulibry（fosdenopterin，暂无中文名）两款新药，分别用于治疗多发性骨髓瘤，以及治疗致命儿童代谢缺陷。

美氟芬是一款肽偶联药物。2020年8月31日，Oncopeptides公司曾宣布FDA接受美氟芬的新药上市申请并授予其优先审评资格。美氟芬与地塞米松联用，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。这些患者已接受至少四项前期疗法，并且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药性。美氟芬是美国FDA批准的首个抗癌肽偶联药物。

多发性骨髓瘤是由于骨髓中浆细胞的异常增生造成的恶性血液癌症。癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。在关键性2期临床试验HORIZON中，157例复发/难治性多发性骨髓瘤患者接受了美氟芬与地塞米松构成的组合疗法的治疗。试验结果显示，组合疗法达到23.7%的总缓解率，中位缓解持续时间为4.2个月。

Fosdenopterin是一种cPMP底物替代疗法，用于降低因A型钼辅因子缺乏（MoCD）导致的死亡风险。2020年9月30日，BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences曾宣布，FDA已经接受fosdenopterin的新药上市申请，并授予其优先审评资格。这是BridgeBio公司首个被FDA接受的NDA，也是FDA批准的首款治疗致命儿童代谢缺陷患者的创新疗法。

A型钼辅因子缺乏症是一种由于钼辅因子合成中断引起的常染色体隐性遗传病，极其罕见，患者通常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。作为一款cPMP氢溴酸盐二水合物，fosdenopterin可以替代cPMP并允许钼辅因子的合成步骤继续进行，在激活钼辅因子依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。一项包含13例接受治疗的患者与18例未接受治疗的匹配患者的研究结果显示，接受Nulibry治疗的患者3年生存率为84%，而未接受治疗的患者为55%。

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