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一年2针,降血脂小核酸新药大卖:同比大涨114%

药融圈获悉:近期制药巨头诺华发布2024年财报,诺华全年营收517亿美元。

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净产品销售额营收503.17亿美元,同比增长12%。2024年中国市场销售额39亿美元,同比大幅增长21%,超全球平均增速。

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药融圈旗下药事纵横制图

潜力降血脂小核酸新药Leqvio/Inclisiran:siRNA超长效降脂药物,半年注射一针的,2024财年销售额为7.54亿美元(约合55.09亿人民币),同比大涨114%。2024年第4季度营收为2.33亿美元。Inclisiran在2022年全年业绩为1.12亿美元,2023年本品业绩为3.55亿美元。预计2025年将成为突破10亿美元的重磅炸弹药物。

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据统计,中国心血管疾病患者人数高达 2.9 亿,平均每年约 350 万人死于心血管疾病。低密度脂蛋白胆固醇(Low Density Lipoprotein Cholesterol,LDL-C)升高被确认为是心血管疾病的重要发病因素之一,尤其对于那些 1 年内罹患过心血管疾病的极高危患者,若未能有效干预,可能会引起复发,威胁健康和生命。数据显示,在极高危患者群体中,80% 患者通过现有治疗无法充分控制其 LDL-C 水平,这意味着这类患者亟需创新治疗措施。其中,对于已经应用了他汀类药物治疗,但 LDL-C 水平依然不达标的急性冠脉综合征(包括心梗和不稳定性心绞痛)患者,这种需求更为急迫。


动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)是心血管系统疾病中最常见的疾病,也是危害人类健康的常见病,而血脂异常尤其是LDL-C水平升高是导致ASCVD发生、发展的关键因素。研究发现,PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素 9)抑制剂能促进肝脏清除LDL-C,从而降低LDL-C水平。目前全球范围内,PCSK9抑制剂包括单抗、ASO、siRNA、口服环肽、小分子等候选药物在研。


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诺华于2019年11月通过97亿美元收购The Medicines Company获得其核心产品PCSK9 RNAi产品Inclisiran(最早从Alnylam获得),长效合成的一款在研新药,相关专利:WO-2007134161、WO-2009073809、WO-2014089313。根据The Medicines Company与Alnylam此前的协议约定,Alnylam有权获得总计1.8亿美元的里程碑付款,并将根据Inlisiran每年在全球范围内的净销售额获得最高达20%的专利特许权使用费。


2020年12月11日,Inclisiran全球首次获批,在欧盟(EC)批准上市。经历CMC等风波,2021年12月22日,美国FDA终于批准本品上市。2023年8月,诺华宣布,Inclisiran获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,通用名为英克司兰钠注射液;获批适应症为:作为饮食的辅助疗法,用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合型血脂异常患者的治疗,包含:在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)目标的患者中,与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药,以及在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中,单独用药或与其他降脂疗法联合用药。


药融云数据,www.pharnexcloud.com;改名后为摩熵医药数据显示PCSK9靶点新药在研的中国企业有:苏州瑞博生物/齐鲁制药,大睿生物,舶望制药,靖因生物,圣因生物,天龙药业,石药集团,润佳医药,柯君医药,安龙生物,广州锐博生物等的小核酸新药;中科院上海药物研究所/嘉越医药的DC-371739 ,晟科药业 , 西威埃医药的小分子等等。非全部,欢迎补充。



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