PTC：2 期实验失败，并以1.5亿美元出售FDA优先审查凭证

近日，PTC Therapeutics宣布，一项针对实验性渐冻症药物utreloxastat的2期临床试验在主要终点和所有次要终点均失败。研究人员根据ALSFRS-R的综合症状评分，正在研究这种药物是否可以减缓疾病的进展，最终确定不能，公司表示并不打算进一步开发 utreloxastat。

此外，公司在周三宣布，以1.5 亿美元的价格出售其罕见儿科疾病优先审查券（PRV），买家暂未透露，但在 SEC 文件中被描述为一家大型制药公司的子公司。

该PRV是在2024年11月13日美国食品和药物管理局(FDA)批准KEBILIDI™(eladocagene exuparvovec-tneq)后授予公司的，这是一种用于治疗儿童和成人AADC缺乏症的药物。

PRV的出售正在等待惯例的成交条件，包括Hart-Scott-Rodino (HSR)反垄断改进法案规定的等待期届满。

公司研发管线

PTC Therapeutics专注于发现和开发罕见疾病药物。公司的使命是为选择有限的患者提供治疗方法，利用科学和临床专业知识将疗法推向市场。这笔交易是PTC通过全球商业化和多元化管线为利益相关者创造最大价值的战略的一部分。

此前，公司透露对其2024年总收入前景表示乐观，现预计将增至7.5亿至8亿美元之间。这一乐观预测根据公司强劲的第三季度盈利，报告总收入为1.97亿美元。杜氏肌营养不良症(DMD)特许经营，包括Emflaza，贡献了1.24亿美元，对这一财务表现做出了重大贡献。

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