膀胱癌是全球常见的泌尿系统恶性肿瘤，其中约75%的新发病例在确诊时属于非肌层浸润性膀胱癌。这类癌症虽然局限于膀胱内膜，但其复发率高，尤其对于中危和高危患者，频繁的手术干预和漫长的监测过程给患者生活带来沉重负担，且疾病存在进展为侵袭性更强的肌层浸润性膀胱癌的风险。尽管已有卡介苗灌注等标准疗法，但复发和进展仍是临床上面临的核心挑战，患者亟需更有效、更持久的治疗选择。近期，一项创新疗法的早期临床数据，为该领域带来了突破性希望。

2026年3月13日，强生公司在欧洲泌尿外科学会2026年年会上公布了一项具有里程碑意义的开放标签、多中心1期研究结果。该研究评估了其研究性药物——erdafitinib膀胱内给药系统在治疗伴有特定成纤维细胞生长因子受体突变的非肌层浸润性膀胱癌患者中的安全性与初步疗效。数据显示，这款名为Erda-iDRS的创新疗法在中危患者中展现出高达89%的完全缓解率，且缓解持久，安全性良好，有望成为早期膀胱癌的首个靶向治疗方案。

一、 直击靶点：FGFR突变与精准治疗新思路

这项研究建立在坚实的科学基础之上。FGFR突变在早期膀胱癌中非常常见，大约占中危非肌层浸润性膀胱癌肿瘤的70%，以及高危病例的40%。这些基因改变被认为是驱动肿瘤生长的重要因素，因而成为了一个极具潜力的治疗靶点。然而，在Erda-iDRS出现之前，针对FGFR突变非肌层浸润性膀胱癌的护理，并未真正进入精准医疗时代。

Erda-iDRS的核心创新在于其独特的给药系统。它旨在通过膀胱内灌注的方式，将一种名为erdafitinib的口服激酶抑制剂，以缓释形式直接、持续地递送至膀胱局部。每次治疗可在膀胱内持续释放药物长达三个月。这种设计旨在实现针对肿瘤的局部精准打击，同时力求最大限度地减少全身药物暴露，从而降低与口服给药相关的全身性不良事件风险。

二、 突破性数据：高缓解率与持久获益

该1期研究的主要终点是评估Erda-iDRS的安全性，次要终点则评估了其在不同风险人群中的疗效。截至2025年11月3日，研究共入组了88名患者，其中包括62名复发性中危非肌层浸润性膀胱癌患者和26名复发性、曾接受过卡介苗治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌患者。所有患者的肿瘤均通过尿液和/或组织检测确认存在特定的FGFR突变。

在中危患者队列中，Erda-iDRS被评估为针对可见肿瘤的非手术治疗方案。结果显示，在初始治疗期间基于肿瘤评估，其完全缓解率达到89%。这一高缓解率数据具有显著的统计学意义。更令人鼓舞的是，在获得缓解的患者中，中位完全缓解持续时间达到了18个月，中位随访时间也为18个月，这表明治疗带来的获益是持久的。截至数据截止，仍有49%的患者处于持续缓解的随访中。

对于治疗更为棘手的高危患者队列，Erda-iDRS同样显示出令人鼓舞的控制疾病复发的潜力。接受治疗的患者中位无复发生存期达到20个月，其12个月无复发生存率高达83%。该队列的中位无复发生存随访时间为24个月，截至数据截止时，有31%的患者仍处于无复发生存的随访中。这为那些对卡介苗治疗反应不佳或不耐受的高危患者提供了新的希望。

三、 可控的安全性：以局部反应为主

在疗效突出的同时，Erda-iDRS的安全性特征同样值得关注。研究达到了其首要的安全性终点，治疗总体上耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性。其安全性特征主要表现为局部不良事件。在所有合并队列的患者中，最常见的治疗相关不良事件是血尿和排尿困难，发生率分别为32%和22%。3级或更高级别的治疗相关不良事件发生率较低，为5%。共有9%的患者因不良事件而中止治疗，仅有2%的患者经历了严重的治疗相关不良事件。药代动力学分析显示，药物在尿液中可维持长时间的有效浓度，同时全身暴露量极低，这与该给药系统设计的初衷相符。

西班牙巴塞罗那医院诊所泌尿外科的安东尼·维拉塞卡·卡波医生作为报告作者指出：“中危非肌层浸润性膀胱癌的特点就是复发，许多患者因肿瘤复发而需要反复接受手术。在这项研究中，Erda-iDRS治疗使得大多数伴有FGFR突变的患者在接受第二个治疗周期结束时达到了完全缓解，并且许多缓解得以长期维持。在这种复发常见、需要反复手术干预的疾病背景下，实现并维持完全缓解具有特别重要的意义。”

四、 持续开发：迈向确证性临床研究

基于这项鼓舞人心的1期研究结果，Erda-iDRS的临床开发计划正在加快推进。目前，多项2期和3期研究正在进行中，旨在进一步评估Erda-iDRS在中危和高危非肌层浸润性膀胱癌患者中的疗效与安全性。这一系列临床项目被命名为MoonRISe，其中包括：

• MoonRISe-1研究：一项3期研究，评估Erda-iDRS在肿瘤切除后用于中危疾病辅助治疗的效果。

• MoonRISe-2研究：一项2期研究，评估Erda-iDRS在不进行手术的情况下治疗可见肿瘤用于中危疾病消融治疗的效果。

• MoonRISe-3研究：一项3期研究，评估Erda-iDRS在曾接受过卡介苗治疗的高危乳头状非肌层浸润性膀胱癌患者中的辅助治疗效果，包括对卡介苗无应答的患者。

强生公司膀胱癌疾病领域负责人克里斯托弗·卡蒂博士表示：“对于伴有FGFR突变的非肌层浸润性膀胱癌患者，历史上的治疗并未采用基于精准医学的策略。Erda-iDRS所展示出的高且持久的完全缓解率，凸显了为这些患者提供靶向治疗的机遇。将基于生物学的治疗方法引入该疾病的更早阶段，有可能改变这些患者的治疗模式。”

综上所述，强生公司的Erda-iDRS通过创新的局部给药系统，首次将靶向治疗精准应用于FGFR突变的非肌层浸润性膀胱癌，并在早期临床试验中取得了前所未有的高缓解率和持久临床获益。其可控的安全性特征进一步增加了其治疗吸引力。随着后续关键性临床研究的深入开展，Erda-iDRS有望从根本上重塑中高危非肌层浸润性膀胱癌的治疗格局，为数以万计的患者带来无需频繁手术、更为高效持久的治疗新选择，真正实现从“反复处理”到“可能治愈”的跨越。

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