股价重挫33%！一款亨廷顿AAV基因疗法上市受阻

2026/3/4 14:00:02
by 摘自药融圈

3月3日，基因治疗公司uniQure（NASDAQ: QURE）宣布，公司收到了美国食品和药物管理局（FDA）关于2026年1月30日举行的TYPE A会议的最终会议纪要，会议讨论了一款治疗亨廷顿氏病（HD）AAV基因疗法AMT-130。

FDA表示，与外部对照相比，I/II期的研究数据不足以支持AMT-130上市申请所需的有效性的主要证据。FDA强烈建议uniQure开展一项前瞻性、随机、双盲、伪手术对照研究。uniQure计划继续与FDA就3期开发的考虑进行沟通，并计划要求在2026年第二季度召开B类会议，进一步讨论潜在的研究设计方法。

uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，虽然我们没有就基于第一/第二阶段数据的提交路径达成一致，但我们相信，我们数据的全面性和持久性保证了继续进行实质性对话，讨论FDA对监管灵活性的承诺如何在这种情况下适当应用。我们仍然致力于与FDA合作，为AMT-130确定一条清晰、科学、有效的发展道路。

受此消息的影响，公司股价重挫33%，目前市值6.54亿美元。

关于AMT-130

AMT-130由AAV5载体组成，载体携带人工miRNA，专门用于沉默亨廷顿基因，利用公司专有的miQURE™沉默技术。治疗的目标是抑制突变蛋白（mHTT）的产生。利用AAV载体将人工miRNA直接传递到大脑，非选择性地敲低亨廷顿蛋白基因，这是治疗亨廷顿病的一种极具创新性和前景的方法。

关于I/II期临床结果

2025年9月，公司公布了AMT-130治疗亨廷顿舞蹈病的关键I/II期临床研究的积极总体数据。对于接受高剂量治疗的患者，数据包括（截至2025年6月30日的数据截止日期）：

cUHDRS统计学显著地减缓了75%的疾病进展（p=0.003），满足了研究的主要终点。治疗组cUHDRS自基线起均值变化为-0.38，而倾向评分匹配的外部对照组则为-1.52。

TFC测量的疾病进展减缓率显著60%（p=0.033），满足研究的关键次要终点。治疗组TFC自基线起均值变化为-0.36，而倾向评分匹配外部对照组患者为-0.88。

其他运动和认知功能的次要终点指标，包括符号数字模态测试（SDMT）、斯特鲁普词语阅读测试（SWRT）和总运动评分（TMS），均呈良好趋势。

SDMT测量的疾病进展减缓88%（p=0.057），且倾向评分匹配外部对照患者自基线起SDMT平均变化为-0.44，而变化为-3.73。

SWRT测得疾病进展减缓113%（名义p=0.002），倾向评分匹配外部对照组患者SWRT较基线平均变化为0.88，而变化为-6.98。

TMS测量的疾病进展减缓了59%（名义p=0.174），且倾向评分匹配的外部对照患者TMS平均变化为2.01，而4.88。

脑脊神经丝轻蛋白（CSF NfL）基线平均下降为-8.2%。脑脊髓液NfL是一种经过充分表征的神经退行性支持性生物标志物，已被证明与亨廷顿舞蹈病的临床严重程度密切相关。

AMT-130在两种剂量下总体耐受性良好，安全性可控。截至2025年6月30日，自2022年12月以来未观察到新的药物相关严重不良事件。治疗组中最常见的不良事件与给药程序相关，均已解决。

参考资料：

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